De Mattie T.-zaak was een juridische strijd die zich in de jaren zeventig afspeelde in de Verenigde Staten. De zaak betrof een jong meisje genaamd Mattie T., geboren met een zeldzame genetische aandoening, de ziekte van Tay-Sachs. De ziekte van Tay-Sachs is een fatale aandoening die het zenuwstelsel aantast en doorgaans tot de dood in de vroege kinderjaren leidt.
De ouders van Mattie T., Joe en Ray Ann Taylor, waren kapot van de diagnose van hun dochter. Ze zochten naar de best mogelijke medische zorg voor Mattie, en ze begonnen ook onderzoek te doen naar de ziekte. De Taylors ontdekten dat er een potentiële behandeling voor de ziekte van Tay-Sachs bestond die werd ontwikkeld door een team van onderzoekers aan de Universiteit van Californië, San Francisco (UCSF).
De Taylors namen contact op met de onderzoekers van UCSF en vroegen hen Mattie te behandelen. De onderzoekers waren het daarmee eens en Mattie kreeg de experimentele behandeling. De behandeling leek aanvankelijk veelbelovend, maar uiteindelijk verslechterde Mattie's toestand. Ze overleed in 1978 op zesjarige leeftijd.
De Mattie T.-zaak kreeg nationale aandacht en leidde tot een debat over de ethiek van experimentele medische behandelingen. Sommige mensen voerden aan dat Mattie's ouders ongelijk hadden gehad door haar aan de experimentele behandeling te onderwerpen, terwijl anderen beweerden dat ze er goed aan hadden gedaan Mattie een kans te geven om te leven.
De zaak leidde ook tot meer financiering voor onderzoek naar de ziekte van Tay-Sachs en andere zeldzame genetische aandoeningen. De behandeling voor de ziekte van Tay-Sachs die Mattie kreeg, is sindsdien goedgekeurd voor gebruik door de Food and Drug Administration (FDA).
De zaak Mattie T. herinnert aan de moeilijke keuzes waarmee ouders van kinderen met zeldzame genetische aandoeningen worden geconfronteerd. Het herinnert ook aan het belang van onderzoek naar deze aandoeningen en de behoefte aan compassie en begrip.